中国食品药品网讯7月17日—18日，由中国罕见病联盟指导，北京病痛挑战公益基金会主办的“2021罕见病合作交流会”在北京召开。大会以“健康中国，一个都不能少”为主题，从多方“联合创新”出发，探讨罕见病治疗难题，展示新技术成果。
目前，全球大约有7000种罕见病。来自国家卫生健康委的数据显示，我国罕见病患者数量约为2000万人。近年来，我国高度重视罕见病治疗及用药可及性问题。2018年5月，五部委共同发布了《第一批罕见病目录》，共收录121种罕见病。同年11月，国家药监局会同国家卫健委，遴选并公布了第一批《临床急需境外上市新药品种名单》，其中包含20种罕见病药物；新修订《中华人民共和国药品管理法》明确了要对罕见病用药的研发和注册予以支持。
“国家药监局一共批准了68个药品用于治疗罕见病目录内的121种疾病，其中的46个进了医保，占比超过2／3……”琅钰集团CEO向宇博士在会上多次提及国家在解决罕见病用药方面做出的努力。
地方政府也纷纷推出罕见病救助方案。据国家卫生健康委卫生发展研究中心副主任张毓辉介绍，2020年4月1日正式实施的《佛山市医疗救助办法》，率先将罕见病目录中的121种罕见病全部纳入医疗救助范围；浙江省则成立了国内第一个省级统筹的罕见病用药保障基金，对于70万元以上的罕见病医疗费用予以报销。
针对罕见病确诊时间长、医生难诊治问题，山东第一医科大学附属省立医院成立了省内首个罕见病多学科门诊，该院门诊部主任李振香介绍，罕见病门诊为罕见病患者提供个体化、一站式服务，实现了对罕见病目录中的121种罕见病的全覆盖；同时为了提升医生对罕见病的诊治能力，医院还专门组织疑难病例现场教学。
交流会还展示了由子昂健康等组织孵化的罕见病创新产品，如有望缩短患者确诊时间的罕见病患儿面部智能筛查系统；能够提供康复训练和日常辅助功能的外骨骼机器人；便携式心音心电同步监护仪等多款创新产品。（冯玉浩）
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